Prošlog je proljeća tada šestogodišnjakinja Emma Whitehead bila na ivici smrti. Bolovala je od leukemije. Dva joj se puta nakon kemoterapije bolest vratila, a liječnici su iscrpili sve mogućnosti. U očaju su se njezini roditelji okrenuli eksperimentalnom programu Dječje bolnice u Philadelphiji, koji nikada prije iskušan na djetetu, odnosno uopće osobom koja boluje od Emminog tipa leukemije.

U sklopu njega koristi se onemogućeni oblik virusa uzročnika AIDS-a za reprogramiranje Emminog imunološkog sustava tako da ubija stanice raka. Ovaj ju je tretman umalo ubio. No nakon njega više nije bolovala od raka, a i sedam mjeseci poslije i dalje je u remisiji. Emma je prvo dijete i jedna od prvih ljudi općenito kod kojih je novim tehnikama postignut dugo željeni cilj, a to je pružanje pacijentovom imunološkom sustavu trajnu priliku za borbu protiv raka. Emma je od 2010. godine, odnosno pete godine života bolovala od akutne limfoblastične leukemije, kažu njezini roditelji Kari i Tom. Ona im je jedino dijete.Emma je također jedan od desetak pacijenata u uznapredovalom stadiju leukemije koja je podvrgnuta spomenutom eksperimentalnom liječenju razvijenom na Sveučilištu u Pennsylvaniji. Slični pristupi iskušani su i nekim drugim medicinskim ustanovama kao što su Državni institut za rak i Memorijalni centar za rak SloanKettering u New Yorku."Naš je cilj pronaći lijek, ali tu riječ ne smijemo naglas izreći", kaže Carl June, predvodnik tima znanstvenika na Sveučilištu u Pennsylvaniji. Nada se da će ovaj novi oblik liječenja u konačnici uspjeti zamijeniti transplantaciju koštane srži, još bolniji, riskantniji i skuplji način liječenja koji je trenutno posljednja nada pacijentima kada svi drugi pokušaji liječenja leukemije i sličnih bolesti završe neuspjehom. Troje odraslih osoba s kroničnom leukemijom koji su liječeni u bolnici Sveučilišta u Pennsylvaniji također su u remisiji i ne pokazuju nikakve znakove bolesti, a dvoje ih se osjeća sasvim zdravo već dvije godine, kaže David Porter.

Kod četvero odraslih stanje se popravilo, ali nisu ušli u punu remisiju. Kod jednog djeteta zdravstveno stanje se popravilo, ali onda se rak vratio, a kod dvije odrasle osobe liječenje uopće nije djelovalo.Unatoč nedosljednim rezultatima, stručnjaci za rak koji nisu uključeni u ovo istraživanje smatraju ga iznimno obećavajućim. "Mislim da je ono velika prekretnica", kaže Ivan Borrello, stručnjak za rak i redoviti profesor medicine pri medicinskom fakultetu Johns Hopkins University School of Medicine u Baltimoru u Marylandu. John Wagner, ravnatelj pedijatrijskog odjela za transplantaciju koštane srži pri Sveučilištu u Minnesoti opisao je rezultate iz Pennsylvanije kao "fenomenalne" te rekao: "Tome smo se svi nadali, svi smo radili u svrhu ostvarenja toga cilja, ali dosad nismo uspijevali postići ovako sjajne rezultate." Jedna od vodećih farmaceutskih tvrtki, Novartis, također računa na uspjeh tima iz Pennsylvanije te je izdvojila 20 milijuna dolara za izgradnju znanstvenog centra na kampusu spomenutog sveučilišta s ciljem tržišnog predstavljanja opisanog liječenja. Prema tvrdnjama znanstvenika, reprogramiranje imunološkog sustava pacijenata u budućnosti bi se čak moglo koristiti u borbi protiv bolesti kao što su rak prostate ili rak dojke. U sklopu ovog liječenja liječnici uklone milijune pacijentovih Tstanica (tip bijelih krvnih zrnaca) i, koristeći onemogućeni oblik HIV-a, u tijelo unose nove gene koji Tstanice osposobljavaju za ubijanje stanica raka.

U navedenoj tehnici upotrebljava se taj onemogućeni oblik HIV-a jer je on vrlo dobar kada je riječ o prenošenju genetskog materijala u T-stanice. Novi geni programiraju Tstanice na način da su sposobne boriti se protiv Bstanica, normalnog dijela imunološkog sustava koji uslijed leukemije postaje zloćudan. Tstanice za cilj imaju bjelančevinu pod nazivom CD19 koja se nalazi na površini većine Bstanica. Znak da tretman djeluje je pojava vrućice i groznice kod pacijenta, što je reakcija koju onkolozi nazivaju "treskavica", kaže June. Medicinski naziv tog simptoma je sindrom ispuštanja citokina, a odnosi se na prirodne kemikalije koje se prilikom aktivacije izlijevaju iz imunološkog sustava. Uslijed pojave toga sindroma može doći do punjenja pluća vodom te pada krvnog tlaka, što se dogodilo kod Emme te je umalo usmrtilo. Kod pacijenata koji nakon ovoga liječenja uđu u trajnu remisiju, izmijenjene T-stanice opstaju u krvotoku. Neki pacijenti ih nose još godinama. Emma se ove godine ponovno se pridružila svojim prijateljima u drugom razredu. "Vrijeme je da ponovno bude dijete, da joj se vrati njezino djetinjstvo", kaže otac Tom Whitehead.

Denise Grady